Tradicionalmente, el sistema médico moderno ha dependido de un enfoque basado en fármacos. Esto llevó a la formación de la Administración Estadounidense de Comidas y Drogas (FDA por sus siglas en inglés) en 1906, la cual cumple 111 años este año. Desafortunadamente, nuestro enfoque a la salud humana no ha experimentado un cambio significativo en los últimos 100 años y, como sociedad, aún tendemos a depender en un enfoque exclusivamente basado en fármacos.
Aunque existen variaciones, los fármacos generalmente funcionan uniéndose a receptores en la superficie de las células o ejerciendo un electo enzimático para regular la tasa de una reacción química interna. Estos compuestos a menudo pueden modular el sistema humano con gran eficiencia, pero rara vez tienen la capacidad de regenerar o recuperar tejidos o sistemas completos dentro de nuestro cuerpo.
En contraste, la terapia celular funciona porque las células son poderosas fábricas que ejercen un efecto terapéutico a través de una amplia gama de estrategias que incluyen, migraciones a sitios de lesión, efectos paracrinos, y en algunos casos diferenciación a nuevos tipos celulares o tejidos. Esta versatilidad hace extremadamente poderos a la terapia celular y le da el potencial de revertir enfermedades previamente intratables. No hace falta decir que este es un periodo emocionante de la historia. Por esta razón, la terapia celular - o más bien, la terapia celular en conjunto con fármacos - será el futuro de la salud humana.
A continuación se plantean ocho ventajas de la terapia celular que la impulsarán al uso médico cotidiano.
Tratar condiciones sin una cura conocida
Las terapias celulares tienen el potencial de tratar condiciones sin cura conocida. Hay muchas condiciones que hoy en día son incurables, como la pérdida de la visión. Aunque nunca ha habido un tratamiento capaz de revertir la pérdida permanente de la visión, hay ensayos clínicos que están investigando el potencial de recuperarla.
Específicamente hay un ensayo clínico llevándose a cabo en el Centro RIKEN de Biología del Desarrollo, en el que se trasplantan células del epitelio pigmentado de la retina autólogas derivadas de células pluripotenciales inducidas (iPSCs) en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad. Aunque el ensayo se suspendió inicialmente debido a consideraciones de seguridad, ahora se ha resumido usando células alogénicas.
Revertir y reparar enfermedades
Las terapias celulares también tienen el potencial de revertir y reparar enfermedades que tradicionalmente han sido manejadas Por ejemplo, los tratamientos actuales pueden ralentizar el declive de funcionalidad relacionado a la esclerosis múltiple (M5), pero no pueden detener o revertir los síntomas. Sin embargo, en abril del 2016, un ensayo clínico de fase I llevado a cabo en el Centro de Investigación Esch para Esclerosis Múltiple en Nueva York (TMSRCNY) anunció resultados positivos de su ensayo con células madre aprobado por la FDA.
En el ensayo, los pacientes con esclerosis recibieron múltiples inyecciones de progenffores neuronales derivados de células mesenquimales de médula ósea directamente en su médula espinal, marcando la primera vez que un método de tratamiento mostraba revertir la discapacidad establecida en pacientes con esclerosis. Ahora el centro 'Foch está buscando llevar a cabo un ensayo de fase II para explorar el potencial de las células madre de revertir la esclerosis múltiple.
Naturales y efectivas
Las células son fábricas poderosas que están presentes naturalmente en el sistema humano. Más aún, algunos tipos de células tienen mecanismos intrínsecos que pueden apoyar al promover la reparación. Como nos gusta decir en Bioinformant, °No estamos hechos de fármacos, estamos hechos de células.°
Por ejemplo, las células mesenquimales (MSCs) pueden dirigirse a los sitios de lesión, sintetizar y secretar una gran variedad de macromoléculas para ejercer efectos parácrinos, e influenciar su microambiente local. Las MSCs también pueden incorporar material genético externo y mantener genes introducidos, un atributo que puede permitir el uso de células en la administración terapéutica de moléculas dirigidas a regiones específicas del cuerpo.
Adicionalmente, las MSCs pueden generar una gran variedad de células en el laboratorio, incluyendo aquellas dentro y fuera del linaje mesenquimal. Estas células incluyen grasa (adipocitos), hueso (osteoblastos), piel (células dermales), nervios (neuronas), cartílago Icondrocitos), músculo (miocitos esqueléticos), tendones fienocitos), estroma medular, ligamentos, y más.
Con cientos de tipos celulares potencialmente terapéuticos para explorar, ser un componente natural del cuerpo humano es ciertamente una ventaja en la terapia.
Costos reducidos para eliminar el uso continuo de medicamentos
Para muchas enfermedades, como la diabetes, los pacientes requieren consumir medicación recetada diariamente. De forma similar, los enfoques de terapia celular para el manejo del dolor podrían reducir substancialmente los costos y utilización de medicamentos opiáceos. Hay muchos otros ejemplos de cómo los tratamientos de terapia celular pueden hacer el tratamiento con fármacos algo obsoleto.
Superar la escasez de donadores de órganos y tejidos
Otro punto fuerte de la terapia celular es que podría eliminar el problema de escasez de donadores de órganos. Para muchas condiciones, la única cura conocida es un trasplante de órganos o tejidos. Ejemplos de órganos y tejidos trasplantados incluyen el corazón, los riñones, pulmones, páncreas, células de islotes pancreáticos, entre otros. Sin embargo, si un enfoque de terapia celular puede convenir el tejido propio del paciente en células productoras de insulina, podría superar el problema de encontrar un donador y remover el riesgo de rechazo en un trasplante. Por esta razón compañías como Orgenesis, Janssen Pharmaceuticals, AltuCell, Sernova Corp, y ViaCytes están explorando soluciones con células para la diabetes. El mismo principio es cierto para cualquier tipo de trasplante de órganos y tejidos.
Reemplazando cirugías invasivas
La terapia celular tiene el potencial de reemplazar muchas cirugías arriesgadas, costosas e invasivas. Por ejemplo, el tratamiento Regenexx que comenzó el Dr. Chirs Centeno es un procedimiento autólogo y ambulatorio con células mesenquimales mínimamente manipuladas que es legal en Estados Unidos, ya que cumple con los requerimientos de la FDA para no necesitar de un ensayo clínico.
En este procedimiento, células de un proceso de fraccionamieno en dos pasos como el "buffy coal° junto con una fuente de células madre de la médula ósea, son administradas a un paciente en tres etapas. La primera etapa es una inyección pro inflamatoria para la que Regenexx recibió una patente recientemente. La segunda etapa es implantar las células de forma guiada. La tercera etapa es un paso de °fertilizante", adicionando factores de crecimiento derivados de plaquetas.
Interesantemente, este procedimiento basado en células es capaz de reparar la mayoría de los desgarres de ligamentos anteriores cruzados (ACLI que tradicionalmente hubieran requerido cirugía. Con un estimado de 100,000 cirugías para ACL realizadas cada año en Estados Unidos, esta alternativa de terapia con células representa un cambio de paradigma. El procedimiento Regenexx también podría prevenir otras cirugías, como cirugías por desgarros del manguito rozador del hombro, cirugías de cadera, y más.
Aumentar la cigrugía tradicional
La mayoría de las cirugías crean una enorme cantidad de inflamación y actividad de cicatrización. Por lo tanto, el futuro de la cirugía probablemente incorporé los elementos estructurales de las habilidades del cirujano con los elementos anti-inflamatorios y anti-fibróticos de las terapias celulares. La solución más probable es la administración autóloga o alogénica de células mesenquimales inmediatamente después de la cirugía para apoyar la regulación de la respuesta del cuerpo al procedimiento. La razón de uso de las células mesenquimales es que son seguras, fáciles de conseguir, y tienen un fuerte efecto anti-inflamatorio y anti-fibrótico bien documentado.
Actualmente, la Clínica Mayo está evaluando el uso de células de sangre de cordón en el tratamiento del síndrome del corazón izquierdo hipoplástico IHLHS). Un ensayo de fase I se está llevando a cabo para determinar la seguridad y factibilidad de aplicación de inyecciones autólogas de células de sangre de cordón en el ventrículo derecho de niños con HLHS que se someten a un procedimiento quirúrgico para reparar su condición.
Los investigadores están haciendo el ensayo para averiguar si las células autólogas de la sangre de cordón pueden utilizarse para fortalecer el músculo del lado derecho del corazón. Esto ayudará a determinar la seguridad y eficiencia del enfoque como un tratamiento adicional al manejo quirúrgico de la enfermedad.
Terapia celular en conjunto con fármacos
Las terapias celulares también tienen el potencial de trabajar en conjunto con fármacos. Por ejemplo, hay evidencia que indica que la administración intravenosa de células mesenquimales puede mejorar muchos indicadores de la función cardíaca, potencialmente haciéndolas candidatas para trabajar en conjunto con medicamentos tradicionalmente recetados para pacientes cardíacos, como la amlodipina, diltiazem, y felodipina, entre otros.
Una compañía que va a la vanguardia de esta área de la terapia celular es Stem Cell Medicine Ltd. En Israel. Como lo dijo en una entrevista Frida Grynspan, vicepresidenta de investigación y desarrollo de la empresa, las células madre usadas en conjunto con fármacos son el futuro de la medicina.° No es sorprendente que la misión de Stem Cell Medicine sea desarrollar y comercializar terapias celulares en combinación con fármacos para ser usados en la reparación lisular y en el tratamiento de trastornos inflamatorios, inmunológicos, y neurológicos.
